FDA授予LM治疗内瑟顿综合征的

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LifeMaxLaboratories是一家专注于治疗目前缺少疗法或无法治疗的罕见病的私营公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予LM-治疗内瑟顿综合征（NethertonSyndrome）的儿科罕见病资格认定。LM-是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。

LifeMax公司共同创始人兼首席执行官LarryHsu说：“LM-获得儿科罕见病资格认定让我们非常高兴，该药已经在1/2期研究中展现出安全性和临床有效性。内瑟顿综合征是一种严重遗传病，新生儿发病将危及生命。获得儿科罕见病资格认定代表着在开发LM-治疗这种毁灭性疾病过程中所迈出的重要一步。”LarryHsu是业内资深专家，之前曾创办ImpaxLaboratories公司并将其打造为一家市值数十亿美元的上市公司。

FDA将儿科罕见病定义为主要影响18岁以下人群并且美国患者数量不到20万的严重或危及生命的疾病。如果LM-的新药上市申请（NDA）获得批准，LifeMax公司将有资格得到一张优先审查券，该凭证可以兑换以获得对后续NDA或生物制品许可申请（BLA）的优先审查，还可以出售或转让给第三方。

关于内瑟顿综合征（NethertonSyndrome）

内瑟顿综合征是一种严重的常染色体隐性遗传病，其特征通常表现为先天性红皮病、竹节样毛发和免疫系统异常。由于皮肤屏障受损导致严重脱水、高钠血症、低体温症、总体重下降和败血症，该病对于儿科患者是危及生命的。由于慢性红皮病、持续性皮肤感染、营养不良和代谢紊乱，该病患儿儿童期大多发育不良。而较年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。内瑟顿综合征患者也可能受到免疫系统相关异常的困扰，例如食物过敏和哮喘。尽管该病确切的患病率没有准确统计，但据报道为1/-9/。

原文标题：

LifeMaxReceivesRarePediatricDiseaseDesignationForLM-ForTheTreatmentofNethertonSyndrome

译：曹文东

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