疫情期间多方努力两名罕见病患儿在复旦儿科

本文转自：新民晚报

图说：医院举办了一场特殊患儿的出院庆祝活动采访对象供图（下同）

7月20日，医院举办了一场特殊患儿的出院庆祝活动。两位在上海疫情期间住院的罕见病儿童，克服重重困难接受来自外省市志愿者捐赠的造血干细胞，经移植治疗成功获得新生顺利出院。

血液科造血干细胞移植团队和临床免疫科照顾过两位患儿的医生、护士和社工志愿者们一起为他们举办一场温馨的庆祝会。参加庆祝会的医护阿姨叔叔们纷纷给两位小勇士送上祝福，社工部的姐姐还给他们颁发了新生小勇士的奖杯。两位小勇士的家长发表感言，回想起在治疗期间经历的种种困难，得到了社会各方面、医护及社工的各种照护，他们流下了激动而喜悦泪水。

两位患儿分别是9月龄悦悦（化名）和1岁半乐乐（化名），都在出生后不久新生儿期就开始出现反复感染的症状，多次住院、甚至手术。最后，经过复旦儿科的临床免疫科团队诊断明确，他们都属于原发性免疫缺陷病中的一类吞噬细胞缺陷疾病，分别是慢性肉芽肿病和先天性粒细胞缺乏症。此类吞噬细胞缺陷疾病是罕见病，是因为先天遗传基因缺陷导致中性粒细胞数量和功能缺陷，使身体无法抵御各种病原微生物的感染，生后早期就开始出现各类感染症状，需要反复住院，预后较差，而造血干细胞移植是目前治愈此类罕见病的方法。复旦儿科血液科的干细胞移植团队多年来致力于儿童罕见病的干细胞移植治疗，对于上述两种疾病移植经验丰富。但是今年四五月份疫情严峻的时刻，这两例患儿移植经历了非常多的困难。两位患儿开始很幸运地在中华骨髓库找到了合适的供者，但是干细胞运到上海困难重重。中华红十字会骨髓库经过细致联络工作，志医院克服困难，经过了多种交通工具的接力运送，在社会各界的帮助下挽救生命的干细胞才得以顺利运送到复旦儿科。

疫情期间复旦儿科血液科的医护人员付出了更多的心血和努力。为了患儿的安全，疫情期间血液科王宏胜主任、钱晓文主任和医生、护士和护工都长期闭环住在科室里，也保证患儿正常医疗的实施。两位患儿在移植仓里治疗，不方便与外界的家属联系，血液科的工作人员也无私的提供食物和衣物和精心的生活照护。在大家的关心照顾下，两位小勇士的移植过程非常顺利，移植后各项指标恢复良好，供者的健康干细胞取代了之前的免疫缺陷细胞，他们获得了新生，可以出院了。

医院作医院，疫情期间派驻金山公卫医疗队、仁济南院医疗队和复旦儿科本部医疗队来进行上海市新冠患儿的救治，为上海保卫战的胜利作出了贡献。与此同时，作为国家儿童医学中心，复旦儿科还肩负着来自全国的疑难罕见病及重症患儿的救治任务，即使疫情期间最艰难的情况下这些工作也没有停歇。由翟晓文副院长领衔的造血干细胞移植多学科团队，多年来致力于儿科罕见病特别是儿童原发性免疫缺陷病、遗传代谢病的移植工作，其中极早发型炎症性肠病、DOCK8基因缺陷病、LRBA基因缺陷病和STAT3基因缺陷病等多种疾病均为国内首例干细胞移植成功案例，为很多罕见病患儿及其家庭带来了治愈的希望。