全新专家指南发布,加速推进儿科罕见病及肿

对于罕见病及儿科研发经验不足的申办方来说，从制定罕见病及儿科研究计划顺利过渡到临床试验的成功实施是一个艰巨到令人望而生畏的挑战。

在申办方对抗来自研究地选择、研究中心选择和患者招募预测等多方面的挑战时，经过精心设计且执行良好的可行性研究，有利于申办方对临床试验可行性进行客观评估，从而选择最佳路径成功开展全球性临床试验。

为了向申办方提供有关罕见疾病及儿科研究的指南，全球罕见病和儿科领域专家专门分享了白皮书《在罕见病和儿科研究中进行临床试验可行性的科学与艺术》（TheScienceandArtofConductingClinicalTrialFeasibilityinRareDiseaseandPediatricStudies）（以下简称白皮书），来解答儿科和肿瘤学交叉领域的专业知识。

该白皮书深入探讨了罕见疾病及儿科研究临床试验可行性的三个关键方面——国家可行性、研究中心选择，以及患者招募预测——并提供了有针对性的见解和策略。申办方可以利用这些见解和策略，根据适用的监管和产品质量指南，成功且高效地开展全球性研究。

白皮主要内容包括

●背景介绍

临床试验可行性研究的必要性与积极作用

●国家选择

●国家可行性评估的效用

●流行病学与合格人群

●护理标准和患者路径

●竞争性试验

●研究启动时间表

●患者权益组织/患者网络

●参与动机因素

●研究中心和研究人员选择

●研究中心的评估

●研究人员的评估

●有用的研究中心和研究人员资源

●患者招募预测

使用有效准确的招募预测模型进行预测

扫码下载白皮书《在罕见病和儿科研究中进行临床试验可行性的科学与艺术》（TheScienceandArtofConductingClinicalTrialFeasibilityinRareDiseaseandPediatricStudies），了解有关实施罕见病和儿科研究的更多有参考价值的信息。

缺乏罕见病和儿科研究经验的专业制药公司和生物技术公司，可以考虑与在相关领域具备专业知识的CRO公司建立行业合作或伙伴关系。如需了解更多相关内容，可与本次白皮书编撰的普米尔医药专家团队进行接洽，咨询提高罕见病和儿科研发效率，以及产品申报成功率的相关内容。

关于普米尔医药（PremierResearch）

普米尔医药（PremierResearch）是一家全球性临床研究CRO公司，致力于帮助生物技术、制药公司和器械创新企业，将改变生活的理念和科学突破转化为新的诊疗手段。公司在全球84个国家都开展了业务，雇佣了1,名专业人员，拥有强大的国际合作关系网络。公司专注于适用智能研究设计和试验管理的创新技术领域，为申办方提供包括制定产品生命周期战略，缩短临床开发周期，确保获得干净、确凿的数据，应对全球法规事务等全方位服务。

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